Ученые нашли главную причину ненадежности генной терапии CRISPR

Генное редактирование можно сделать более безопасным, если точно знать причины вероятных неудач. Американские ученые нашли причины, которые приводят к ошибкам при редактировании, и полагают, что их открытие повысит эффективность процедуры.

Открытие ученых позволяет выбрать наиболее эффективные пути применения CRISPR-Cas9 

Генное редактирование CRISPR позволяет ученым вырезать нежелательные гены из ДНК и добавлять желаемые. CRISPR использует белок Cas9, который действует, как ножницы для вырезания нежелательных участков. Проблема в том, что генное редактирование CRISPR примерно в 15 % случаев терпит неудачу, и это часто связано с особенностями Cas9.
Согласно данным исследователей Иллинойского университета в Чикаго (США), белок Cas9 не может сработать правильно в геноме, где РНК-полимеразы неактивны. Дальнейшее исследование показало, что направление Cas9 на разрезание только одной нити ДНК способствовало лучшему взаимодействию между Cas9 и РНК-полимеразой, что резко снижало вероятность ошибки.

Новое понимание редактирования важно для тех, кто работает с генным редактированием CRISPR-Cas9 и ищет способы повешения эффективности и снижения количества ошибок при проведении процедуры. Это означает, что у ученых появится больше возможностей для создания методов лечения генетических заболеваний.