Âûáèðàé : Ïîêóïàé : Èñïîëüçóé
â ôîêóñå
0

Âèðóñ ìîæåò ïîâûñèòü ýôôåêòèâíîñòü ðåäàêòèðîâàíèÿ ãåíîâ CRISPR

Èñïîëüçîâàíèå âèðóñîâ ìîæåò ïîâûñèòü ýôôåêòèâíîñòü ãåíåòè÷åñêîãî ðåäàêòèðîâàíèÿ CRISPR è ïðîäëèòü âðåìÿ ðàáîòû «çäîðîâîãî» ãåíà

Ãåííàÿ òåðàïèÿ CRISPR ìîæåò áûòü ýôôåêòèâíà äëÿ ëå÷åíèÿ íàñëåäñòâåííûõ ãåíåòè÷åñêèõ çàáîëåâàíèé. Íî íà äàííîì ýòàïå îñíîâíîé ïðîáëåìîé ÿâëÿåòñÿ íåäîëãîâå÷íîñòü òàêîãî ëå÷åíèÿ. Ó÷åíûå ïðåäëàãàþò â êà÷åñòâå ðåøåíèÿ ïðîáëåìà èñïîëüçîâàòü âèðóñû.  ýêñïåðèìåíòàõ íà ìûøàõ íîâûé ìåòîä ïîçâîëèë èñïðàâëåííîìó ãåíó îñòàâàòüñÿ «ðàáîòîñïîñîáíûì» â òå÷åíèå ìèíèìóì øåñòè ìåñÿöåâ.

Ïî-îòäåëüíîñòè ìåòîäû äîñòàâêè çäîðîâûõ ãåíîâ âèðóñàìè èëè CRISPR èìåþò çàìåòíûå íåäîñòàòêè. Òàê, äîñòàâêà âèðóñîì íå îáëàäàåò äîñòàòî÷íîé òî÷íîñòüþ, â òî âðåìÿ êàê CRISPR ïðè î÷åíü òî÷íîé âñòàâêå çäîðîâîãî ãåíà íå ìîæåò îáåñïå÷èòü äîëãîñðî÷íîãî ýôôåêòà, è â èòîãå ýêñïðåññèÿ çäîðîâîãî ãåíà ïðîèñõîäèò íåïðîäîëæèòåëüíîå âðåìÿ.

 ýêñïåðèìåíòå ó÷åíûå èç Ìåäèöèíñêîé øêîëû Âàøèíãòîíñêîãî óíèâåðñèòåòà â Ñåíò-Ëóèñå (ÑØÀ) îáúåäèíèëè CRISPR è äåçàêòèâèðîâàííûé âèðóñ äëÿ äîñòàâêè çäîðîâîãî ãåíà â òî÷íîå ìåñòî â òåëàõ æèâûõ ìûøåé.  èòîãå âñòàâëåííûé ãåí îñòàâàëñÿ äîëæíûì îáðàçîì àêòèâèðîâàííûì ó ìûøåé â òå÷åíèå êàê ìèíèìóì øåñòè ìåñÿöåâ. Ýòî çàìåòíîå óâåëè÷åíèå ïðîäîëæèòåëüíîñòè íà ôîíå ñòàíäàðòíîé ïðîäîëæèòåëüíîñòè òàêîãî òèïà ýêñïðåññèè îò ÷åòûðåõ äî øåñòè íåäåëü.
Àìåðèêàíñêèå ó÷åíûå èç Âàøèíãòîíñêîãî óíèâåðñèòåòà ïîêàçàëè äîëãîñðî÷íóþ ýêñïðåññèþ ãåíà, êîòîðûé ëå÷èò äåôèöèò àëüôà-1-àíòèòðèïñèíà (íàèáîëåå ðàñïðîñòðàíåííîé ôîðìîé óíàñëåäîâàííîé ýìôèçåìû). Òåïåðü èññëåäîâàòåëè ïëàíèðóþò ïðèìåíÿòü ýòó ìåòîäèêó äëÿ èñïðàâëåíèÿ ãåíîâ, ïðîâîöèðóþùèõ ðàçâèòèå ãåìîôèëèè.
Èññëåäîâàòåëè â êà÷åñòâå òðàíñïîðòíîãî ñðåäñòâà äîñòàâêè èñïîëüçîâàëè àäåíîâèðóñ, à CRISPR âûñòóïàë â êà÷åñòâå èíñòðóìåíòà äëÿ âûðåçàíèÿ äåôåêòíîãî è âñòàâêè çäîðîâîãî ãåíà. Ðàíåå áûëî ïîêàçàíî, ÷òî èìåííî àäåíîâèðóñ ÿâëÿåòñÿ áîëåå ýôôåêòèâíûì ïðè ïåðåíîñå ãåíîâ, ÷åì äðóãèå âèðóñû.
Ìûøè â ýòîì èññëåäîâàíèè îêàçàëèñü çäîðîâûìè â òå÷åíèå øåñòè ìåñÿöåâ, íî âîïðîñû áåçîïàñíîñòè âñå åùå èçó÷àþòñÿ ó÷åíûìè.

Íåóáèâàåìûå óìíûå ÷àñû: ëó÷øèå ìîäåëè ñ çàùèòîé îò âîäû è óäàðîâ

Êîììåíòàðèè
Ñòàòüè ïî òåìå