В Китае впервые модифицировали человеческий эмбрион

Группа исследователей под руководством Джанджио Хуана (Junjiu Huang) из Университета Сунь Ятсена впервые попыталась редактировать генетический материал в человеческих эмбрионах. Мнение научной общественности о проведенном эксперименте разделилось. Некоторые ученые пророчат большое будущее модификации эмбрионов, в частности, появится возможность исправлять врожденные болезни и создавать идеально здоровых, умных и сильных людей. Есть и оппоненты, которые утверждают, что эксперименты с эмбрионами лежат за гранью дозволенного этикой.  Как бы то ни было, работа  китайских ученых показала, что пока существует множество барьеров на пути создания клинической методики редактирования.

Вмешательство в ДНК человеческих эмбрионов вызвало множество споров по поводу этики

 Команда Джанджио Хуана использовала эмбрионы из клиник, которые занимаются экстракорпоральным оплодотворением. Все эмбрионы были нежизнеспособны, поскольку имели лишние пары хромосом, но вполне подходили для опытов. Правда, несмотря на то, что эмбрионы все равно подлежали уничтожению, многие ученые посчитали их использование неэтичным, а научные издания Nature и Science отказались публиковать результаты исследования.

Китайские ученые использовали технику редактирования генов с помощью ферментного комплекса CRISPR/Cas9, который может разрезать цепочку ДНК и заменять определенные гены. Исследователи попытались отредактировать ген HBB, который кодирует β-глобин, ответственный за редкое заболевание — β-талассемию.

Ученые ввели ферментный комплекс в 86 эмбрионов и подождали 48 часов: пока эмбрионы выросли до 8 клеток. В ходе эксперимента выжил 71 эмбрион, в 28 случаях "резка" ДНК прошла успешно и лишь у части из этих менее трех десятков генетическая модификация удалась. Таким образом, по мнению самого руководителя исследования, пока технологии не дают достаточно надежный результат, а речь о клиническом применении редактирования эмбрионов можно вести только при результатах близких к 100%.

Кроме того, команда ученых обнаружила удивительное большое количество случайных мутаций, которые появились в результате "промаха" ферментного комплекса и вмешательства в другие гены.  Этот эффект пока является основным препятствием на пути клинической практики редактирования генов, поскольку может привести к непредсказуемым опасным мутациям. Некоторые эксперты полагают, что большое количество мутаций связано с тем, что используются изначально дефектные эмбрионы, но пока опыты на здоровых человеческих эмбрионах лежат за пределами научной этики.

В настоящее время в Китае как минимум четыре научные группы работают над проблемой редактирования ДНК человеческих эмбрионов. В основном для редактирования генов применяют комплекс CRISPR/Cas9, который прост в использовании. Но некоторые исследователи внимательно изучают возможность использования технологии редактирования с помощью белков TALEN, которая дает намного меньше побочных мутаций. Скорее всего, когда технология будет гарантировать высокий процент успеха, этические барьеры падут, и множество родителей будут в буквальном смысле создавать "идеального" ребенка. При этом использование технологии для лечения врожденных заболеваний, скорее всего, начнется намного раньше.