Ученые повысили точность CRISPR в десять раз

Инновационный метод редактирования генов повышает точность технологии CRISPR в десять раз. Разработка ученых Висконсинского университета в Мэдисоне (США) позволит с более высокой вероятностью исправлять дефектные участки ДНК и избавлять от генетических заболеваний.

Сегодня основной проблемой генного редактирования CRISPR является невысокая точность процедуры – частота ошибок доходит 50 %. И это серьезная проблема, когда требуется исправить небольшой дефектный участок ДНК. Стандартная процедура CRISPR предполагает использование белка Cas9 (своего рода ножницы), полученного из бактерий, и направляющей молекулы РНК (для нахождения целевой последовательности ДНК).

Но команда исследователей из Висконсинского университета в Мэдисоне предложила использовать молекулярный клей (РНК-аптамер) для сборки и доставки полного комплекта правильной последовательности генов к месту разреза ДНК. Такой метод сокращает вероятность неправильного построения в месте сборки новой последовательности и таким образом повышает точность проведения CRISPR в десять раз по сравнению со стандартным использованием белка Cas9.

Кроме того, новый метод редактирования генов имеет и другие преимущества. Так, готовый комплект содержит только невирусные реагенты, что упрощает производственный процесс и снижает проблемы безопасности для клинических применений генетического редактирования в будущем. Также прикрепление РНК-аптамера проще, чем модификация белка Cas9, что обеспечивает большую гибкость. Например, ученые могут добавлять к уже существующему комплекту для редактирования любые биомолекулы.

Технология CRISPR уже сама по себе произвела революцию в медицине и дала возможность на исправление дефектных участков генов. Однако если процедура станет еще более точной и безопасной, как предполагают разработчики из Висконсинского университета в Мэдисоне, открываются новые возможности для ее использования в научных исследования и практической медицине.