Новый метод CRISPR: эффективное лечение без удаления генов
Редактирование генов CRISPR/Cas9 может быть эффективным без изменения последовательности ДНК. Ученые предложили лишь изменять активность определенных дефектных участков
Исследователи из Института Солка (США) сообщили о модифицированном методе использования генного редактирования CRISPR/Cas9. Новый метод предполагает изменять активность, связанных с заболеванием генов, а не их основную последовательность. Во время испытаний метод доказал свою эффективность при лечении редких заболеваний у мышей.
Технология редактирования генов CRISPR/Cas9 позволяет вырезать, вставлять и
удалять определенные участки цепочек ДНК для коррекции опасных для жизни и
здоровья мутаций. Однако проблема CRISPR/Cas9 заключается в том, как клетки
по-разному реагирует на эти манипуляции. В большом количестве случаев случаются
ошибки, и появляются неожиданные побочные эффекты.
В эксперименте ученые продемонстрировали «излечение» от некоторых болезней. Например, у мышей с острой болезнью почек метод активировал ранее поврежденные гены для восстановления нормальной функции почек. Также некоторые клетки печени могли дифференцироваться в клетки поджелудочной железы, которые продуцируют инсулин, чтобы частично спасти мышь с диабетом 1 типа.
Предварительные данные свидетельствуют о том, что этот метод безопасен и не вызывает нежелательных генетических мутаций. Тем не менее, ученые проводят дальнейшие исследования, чтобы обеспечить безопасность и эффективность, прежде чем рассматривать их в клинической среде.
Поделиться
