Генная терапия впервые излечила от анемии

Зафиксирован первый случай излечения от серповидноклеточной анемии – наследственного заболевания, вызванного генетическим дефектом. В ДНК больного французского подростка были внесены изменения, и уже в течение 15 месяцев у него не наблюдается признаков заболевания, а костный мозг вырабатывает здоровый гемоглобин.

Безопасная и не вызвавшая никаких осложнений терапия была проведена подростку более 15 месяцев назад в Париже. Вскоре после этого костный мозг ребенка начал вырабатывать здоровый гемоглобин. Кроме того не было зафиксировано других симпотов серповидноклеточной анемии, таких как усталость, отеки, бактериальные инфекции и др. Пациент находится в полной ремиссии, в настоящее время не принимает никаких лекарств и ведет обычный для подростка образ жизни.

Серповидноклеточная анемия – генетическое заболевание, связанное с нарушением строения гемоглобина. Оно сопровождается большим риском заражения серьезными инфекциями, и в этом случае организм больных не способен переносить достаточное количество кислорода по всему телу, вызывая чувство усталости и затрудненное дыхание. Для некоторых пациентов спасением становится переливание крови раз в три-четыре недели.

Чаще всего серповидноклеточная анемия поражает коренных жителей Африки, Азии, восточного Средиземноморья, Карибского бассейна и Ближнего Востока.

Данное исследование французских докторов – серьезный прорыв не только в лечении серповидноклеточной анемии, но и доказательство эффективности ДНК-коррекции для лечения других генетических заболеваний. Пока нет данных о том, будет ли повторена терапия на других пациентах.