Аутизм можно лечить будет с помощью генной терапии

Исследователи из Калифорнийского университета в Беркли смогли избавить мышей с аутистическими расстройствами от некоторых симптомов заболевания. Этого удалось добиться благодаря использованию передового метода генного редактирования CRISPR-Gold. Потенциально технология применима для лечения других генетических заболеваний. 

В Калифорнийском университете Беркли (США) разработали передовой метод генного редактирования CRISPR-Gold, который позволяет корректировать некоторые симптомы аутизма у мышей. Так, в исследовании на мышах с синдромом ломкой Х-хромосомы (является одной из причин аутизма) в клетки мозга вводился фермент, режущий ДНK. С помощью метода CRISPR-Gold исследователи отредактировали ген для нейротрансмиттерного рецептора и уменьшили навязчивые повторяющиеся движения. Этот симптом, характерный для многих больных аутизмом, особенно при синдроме ломкой Х-хромосомы (FXS).

В эксперименте на мышах с FXS исследователи вводили CRISPR-Gold в участок мозга, который ответственен за формирование привычки, в том числе повторяющихся движений при аутизме.

Методика редактирования поврежденного участка ДНК. Изображение UC Berkeley 

Терапия была нацелена на метаботропный рецептор глутамата 5 (mGluR5), который обеспечивает связь между нейронами. Отключив ген mGluR5, исследователи смогли ослабить связь между клетками и уменьшить навязчивые повторяющиеся движения.
У мышей повторяющиеся движения включали навязчивое рытье и периодические подпрыгивания. После терапии рытье было сокращено примерно на 30 %, тогда как количество подпрыгиваний сократилось на 70 %.

Около 50 % генов mGluR5 были отредактированы, что сократило количество рецепторных белков почти наполовину.
Навязчивые повторяющиеся движения являются общими чертами в расстройствах аутистического спектра. Эффективное снижение этих симптомов демонстрирует потенциальное применение данного метода для других типов аутизма, связанных с неисправностью определенных генов.

Данное исследование имеет огромное значение для терапии не только аутизма, но и других психических заболеваний. Это первый случай, когда ученые смогли отредактировать ген, вызывающий аутизм, и показать снижение поведенческих симптомов.
У CRISPR-Gold также есть потенциал в лечении других генетических заболеваний, таких болезнь Хантингтона или мышечная дистрофия Дюшена.