Ученые тестируют методику "редактирования" генов

Новый метод лечения наследственных болезней представили недавно исследователи из США. Если его испытания пройдут успешно, то медики получат возможность проводить восстановление генов.

Одна из самых перспективных из действующих технологий исправления "ошибок природы" основывается на внедрении здоровых генов в дефектные клетки. Но она не лишена недостатков, поскольку связана с возникновением массы побочных эффектов.

Новый метод предполагает другой подход — вместо внедрения генов в клетки применяется коррекция мутации исходного, вызывающего болезнь гена. Результаты последних исследований показывают эффективность данного метода при тяжелой комбинированной иммунной недостаточности (severe combined immunodeficiency disease, SCID). Это заболевание обусловлено дефектом в гене, называемом gc, и выражается в том, что костный мозг не вырабатывает иммунные клетки, и организм не может бороться с инфекциями. Ген gc находится в Х-хромосоме, поэтому этой болезнью, как правило, страдают мальчики: у девочек две Х-хромосомы и имеется хотя бы одна копия здорого гена. Больным приходится жить в стерильных условиях, их часто называют «аквариумными».

Для восстановления дефектного гена команда исследователей, возглавляемая Майклом Холмсом (Michael Holmes) из Sangamo Biosciences в Ричмонде (Калифорния), сначала спроектировала белок, который может сканировать миллионы кодов ДНК человека для поиска 24-кодовой последовательности, вызывающей SCID. Если эта последовательность находится, то специальный фермент в составе протеина «разбивает» молекулу ДНК в этом месте. Разъединение ДНК инициирует «ремонт», в процессе которого информация для восстановления всей разрушенной области берется со здоровой ДНК, внедренной в клетку вместе с ферментом.

Начальные эксперименты показали, что удалось восстановить гены приблизительно в 20% пораженных клеток. Пока метод не позволяет лечить клетки непосредственно внутри организма, но их можно брать из организма, восстанавливать и возвращать обратно.

Исследователи из Sangamo разрабатывают аналогичную методику для лечения СПИДа, сообщил Nature.