Новая методика редактирования генома: дешевле и проще

Исследователи из Массачусетского технологического института и Рокфеллеровского университета разработали новую технику изменения геномов живых клеток путем добавления или удаления генов. Разработчики заявляют, что данная технология позволяет просто и дешево создавать генетически модифицированные организмы. Это означает, что биоинженеры смогут без длительных исследований и трудоемких процессов разработать организмы для эффективного производства биотоплива, лекарств, моделей для изучения человеческих болезней, создать новые методы лечения генетических заболеваний и т.д.

Новая технология редактирования генома основана на изменении набора бактериальных белков, которые обычно используются для защиты от вирусов. Используя естественный бактериальный белок, который обнаруживает вирусную ДНК, ученые научились создавать комплексы, состоящие из нуклеазы Cas9, связанной с короткими последовательностями РНК. Эти последовательности предназначены для идентификации конкретных мест в геноме, а Cas9, в свою очередь, разрезает цепь ДНК.

Благодаря этому комплексу можно одновременно изменить несколько участков генома и контролировать качество отключения или внедрения определенных генов. Новая методика намного проще и дешевле существующих, благодаря чему открываются огромные возможности.

В частности появляется возможность лечения ВИЧ путем удаления в лимфоцитах пациентов рецептора CCR5, с помощью которого вирус проникает в клетки. Если эти рецепторы отключить, организм человека начнет сопротивляться инфекции. Более того, такой подход облегчает изучение болезней и открывает новые перспективы для терапии с применением стволовых клеток. Например можно контролировать отдельные мутации и превращать стволовые клетки в нейроны или кардиомиоциты. В перспективе это позволит выращивать человеческие ткани с необычными свойствами, например вырабатывающие молекулы лекарства.

Ранее для доставки нуклеазы обычно использовались особые белковые структуры, так называемые цинковые пальцы. Однако они не могут применяться для манипуляции со всеми возможными последовательностями ДНК, да, к тому же, сложны и дороги в производстве.