Предложен способ лечения умственной отсталости

Ситуация, описанная в знаменитом фантастическом романе "Цветы для Элджернона", стала реальной - теперь есть возможность лечить умственную отсталость с помощью генной терапии.

Напомним, что в романе Дэниела Киза (Daniel Keyes), опубликованном в 1966 г., описано развитие подопытной мыши Элджернон, которая после проведенной терапии стала демонстрировать чудеса сообразительности. Такую же терапию получил и умственно отсталый лаборант, от лица которого идет повествование и описание поведения Элджернона.

Ученые из Массачусетского технологического института (США) опубликовали в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences результаты опытов на мышах, в которых впервые показана возможность излечения умственной отсталости, вызванной генетическим дефектом - т.н. синдромом ломкой Х-хромосомы. Синдром ломкой хромосомы обусловлен мутацией гена FMR1 в половой Х-хромосоме.

Синдром ломкой хромосомы - нередкое генетическое заболевание, оно встречается у одного из 4000 мальчиков и одной из 6000 девочек. Заболевание выражается в задержке психического развития, отставании в речевом развитии, нарушении концентрации внимания, гиперактивности, беспокойстве, проблемах в эмоциональной сфере и поведении и т.п.

Ранее было показано, что нервные клетки в кортексе (верхнем слое мозга) поражены, у них увеличивается число дендритов - отростков, участвующих в формировании синапсов (соединений между клетками). Увеличение числа дендритов приводит к их удлинению и истончению, а это, в свою очередь, затрудняет передачу электрических сигналов между нейронами.

Ученые из МIT установили, что блокада фермента P21-активированная киназа (РАК) в головном мозге мышей вызывает обратную реакцию - дендриты сокращаются в числе, в длине и толщине. И поведение мышей, у которых присутствовал дефектный ген, заметно менялось - гиперактивность и бессмысленные действия уменьшались, причем у некоторых мышей синдром исчезал полностью, и всё это - всего лишь через месяц после начала лечения.

Исследование вселяет в медиков и биологов большие надежды. Помимо генной терапии, которая может быть делом далекого будущего, есть возможность и другого варианта лечения. Можно начать поиск лекарств среди уже известных соединений, блокирующих действие фермента PAK.

Остается лишь надеяться, что подобные лекарства и методы лечения не будут иметь тех же последствий, как в романе Д.Киза, где Элджернон после проведенной терапии и невиданных интеллектуальных достижений вновь стал деградировать и cкоро скончался.