Вирус может повысить эффективность редактирования генов CRISPR
Генная терапия CRISPR может быть эффективна для лечения наследственных генетических заболеваний. Но на данном этапе основной проблемой является недолговечность такого лечения. Ученые предлагают в качестве решения проблема использовать вирусы. В экспериментах на мышах новый метод позволил исправленному гену оставаться «работоспособным» в течение минимум шести месяцев.
По-отдельности методы доставки здоровых генов вирусами или CRISPR имеют заметные недостатки. Так, доставка вирусом не обладает достаточной точностью, в то время как CRISPR при очень точной вставке здорового гена не может обеспечить долгосрочного эффекта, и в итоге экспрессия здорового гена происходит непродолжительное время.
В эксперименте ученые из Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе (США) объединили CRISPR и дезактивированный вирус для доставки здорового гена в точное место в телах живых мышей. В итоге вставленный ген оставался должным образом активированным у мышей в течение как минимум шести месяцев. Это заметное увеличение продолжительности на фоне стандартной продолжительности такого типа экспрессии от четырех до шести недель.Американские ученые из Вашингтонского университета показали долгосрочную экспрессию гена, который лечит дефицит альфа-1-антитрипсина (наиболее распространенной формой унаследованной эмфиземы). Теперь исследователи планируют применять эту методику для исправления генов, провоцирующих развитие гемофилии.
Исследователи в качестве транспортного средства доставки использовали аденовирус, а CRISPR выступал в качестве инструмента для вырезания дефектного и вставки здорового гена. Ранее было показано, что именно аденовирус является более эффективным при переносе генов, чем другие вирусы.
Мыши в этом исследовании оказались здоровыми в течение шести месяцев, но вопросы безопасности все еще изучаются учеными.