Новый метод CRISPR: эффективное лечение без удаления генов

Редактирование генов CRISPR/Cas9 может быть эффективным без изменения последовательности ДНК. Ученые предложили лишь изменять активность определенных дефектных участков

Исследователи из Института Солка (США) сообщили о модифицированном методе использования генного редактирования CRISPR/Cas9. Новый метод предполагает изменять активность, связанных с заболеванием генов, а не их основную последовательность. Во время испытаний метод доказал свою эффективность при лечении редких заболеваний у мышей.


Технология редактирования генов CRISPR/Cas9 позволяет вырезать, вставлять и удалять определенные участки цепочек ДНК для коррекции опасных для жизни и здоровья мутаций. Однако проблема CRISPR/Cas9 заключается в том, как клетки по-разному реагирует на эти манипуляции. В большом количестве случаев случаются ошибки, и появляются неожиданные побочные эффекты.

Ученые из Института Солка впервые экспериментально доказали, что можно изменить фенотип мыши с помощью технологии эпигенетического редактирования, сохраняя целостность ДНК. Разработчики использовали два аденоассоциированных вируса (AAV) в качестве механизма для манипулирования в клетке. Цель состоит в том, чтобы способствовать экспрессии представляющего интерес гена. Подобный метод может быть использован для активации практически любого гена или генетического пути без риска введения потенциально опасных мутаций.
В эксперименте ученые продемонстрировали «излечение» от некоторых болезней. Например, у мышей с острой болезнью почек метод активировал ранее поврежденные гены для восстановления нормальной функции почек. Также некоторые клетки печени могли дифференцироваться в клетки поджелудочной железы, которые продуцируют инсулин, чтобы частично спасти мышь с диабетом  1 типа.
Предварительные данные свидетельствуют о том, что этот метод безопасен и не вызывает нежелательных генетических мутаций. Тем не менее,  ученые проводят дальнейшие исследования, чтобы обеспечить безопасность и эффективность, прежде чем рассматривать их в клинической среде.